你知道嗎，全球已知的罕見病有7000多種，80%都是由于基因缺陷所導(dǎo)致的遺傳性疾病，往往在出生時或兒童早期發(fā)病，確診難、治療難、費用高，患者面臨嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。

2021罕見病合作交流會日前舉辦。大會以“健康中國，一個都不能少”為主題，以“支付創(chuàng)新”+“科技創(chuàng)新”+“服務(wù)創(chuàng)新”+“藥物創(chuàng)新”+“患者價值創(chuàng)新”為視角，展示在醫(yī)療輔助器械、數(shù)字化醫(yī)療、藥物研發(fā)賦能等方向上的工具或系統(tǒng)，幫助罕見病病友提升生活質(zhì)量。

大會上，中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康分享了近期關(guān)于罕見病藥品保障方面的利好消息。他說，部分罕見病如亨廷頓舞蹈癥的治療藥物已得到優(yōu)先審評、審批并進入醫(yī)保，這讓部分國內(nèi)罕見病患者用藥得到了及時保障。

罕見病患者的權(quán)益保障離不開體系的建立。清華大學(xué)法學(xué)院教授、衛(wèi)生法研究中心主任王晨光說，罕見病保障的制度建設(shè)要有一個“良好的、全國性的協(xié)調(diào)機制”。他表示，罕見病藥物的研發(fā)和生產(chǎn)仍然需要更明確、更積極的法律上的制度安排，保證藥品行業(yè)能夠投入到罕見病藥物的研發(fā)當(dāng)中。

在科技創(chuàng)新分會場，由子昂健康、北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會、PlugandPlay中國三方聯(lián)合發(fā)起的全球第一個罕見病科技創(chuàng)新平臺Inno4Rare(為罕而創(chuàng))項目進行進一步合作甄選。包括清華、北大、復(fù)旦在內(nèi)的高校團隊及其他優(yōu)秀企業(yè)等科研創(chuàng)新力量及罕見病患者共聚一堂，展示了他們在罕見病領(lǐng)域不同方向的解決方案。

活動當(dāng)天，“Inno4Rare(為罕而創(chuàng))”甄選出的8家初創(chuàng)項目進行了項目展示，并同現(xiàn)場的患者及由企業(yè)、VC組成的觀察團進行了熱烈的討論互動。而子昂未來將深度參與這些企業(yè)產(chǎn)品的下一步商業(yè)化或者開發(fā)中，為罕見病患者提供切實的藥物以外的生活場景解決方案。

此前，子昂健康所屬的瑯鈺集團于今年3月在北京與中國罕見病聯(lián)盟簽署五年戰(zhàn)略合作協(xié)議，從罕見疾病登記研究、社會研究，到防治協(xié)作網(wǎng)體系的搭建、多學(xué)科診療體系的搭建和各單病種學(xué)組的搭建，到醫(yī)生培訓(xùn)教育活動和患者培訓(xùn)教育活動，到國內(nèi)外罕見病的公眾宣傳和教育活動，再到公益慈善領(lǐng)域的合作，共同致力于改善我國罕見病健康生態(tài)系統(tǒng)，使更多罕見病患者獲益。

“罕見病種類眾多，仍有許多未知領(lǐng)域值得我們?nèi)ヌ剿鳎瑔螐暮币姴』颊叩纳睢⑨t(yī)護等場景出發(fā)，就有無限的創(chuàng)新可能。“瑯鈺集團首席執(zhí)行官兼瑯鏵醫(yī)藥負(fù)責(zé)人向宇博士表示，公司將聚焦罕見病領(lǐng)域的科技創(chuàng)新，聯(lián)合各方創(chuàng)新力量，利用科技創(chuàng)新產(chǎn)品為患者服務(wù)，并希望通過科技賦能罕見病事業(yè)，為患者提供科學(xué)、便捷、全方位、深層次的貼心服務(wù)。

在北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會創(chuàng)始人王奕鷗看來，罕見病事業(yè)的發(fā)展離不開各方的合作參與，從政策扶持監(jiān)管到企業(yè)相關(guān)產(chǎn)品研發(fā)、病患組織反饋、社會多方助力，每一個環(huán)節(jié)都有其必要性和獨特性，“我們希望通過多方討論和路演，將患者的切身需求反饋給企業(yè)，并幫助鏈接患者需求和企業(yè)生產(chǎn)研發(fā)，最終通過包括科技創(chuàng)新在內(nèi)的各種方式，幫助患者解決實實在在的問題。”

作者：張曉鳴

編輯：占悅

責(zé)任編輯：周淵

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